Primeiras aplicações do Elevidys no SUS
O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou as primeiras infusões do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) , utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) . O procedimento foi realizado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) , referência no atendimento de doenças raras.
De acordo com o Ministério da Saúde , duas crianças com DMD receberam o medicamento nesta semana. O Elevidys é o remédio mais caro do Brasil , com um preço definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) em R$ 11 milhões por dose .
A aplicação atende a uma determinação do Supremo Tribunal Federal (STF) , que solicitou a administração do medicamento a pacientes que preenchem os critérios estabelecidos.
O que é a distrofia muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos. Ela ocorre devido à ausência ou alteração da proteína distrofina , essencial para a função muscular.
Os principais sintomas incluem fraqueza muscular progressiva , que pode comprometer a capacidade de correr, pular e subir escadas. Com o tempo, a doença pode levar à perda de mobilidade .
Até recentemente, o único tratamento disponível no Brasil era o uso de corticoides , que ajudavam a retardar a progressão da fraqueza muscular.
Como funciona o Elevidys?
O Elevidys foi desenvolvido para estabilizar a função muscular , ainda que de forma parcial. O medicamento é indicado para crianças de 4 a 7 anos com DMD.
A neurologista infantil Michelle Becker , responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA , explica que a expectativa é reduzir a progressão da doença , mas sem curá-la.
“A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada” , afirma o especialista.
Famílias comemoram avanço no tratamento
Para Alessandro Neves , pai de uma das crianças que recebeu o Elevidys, o tratamento já representa um avanço.
“Não sei se, daqui a pouco, essa medicação pode ter um efeito mais longo. Ainda não há evidências, mas um pouco só de estabilizar, a gente se sente abençoado. E, mais para frente, se tiver algum [medicamento] que seja realmente a cura, a gente ganha um mais de tempo com essa aplicação” , disse ele.
Já Luana Fassina , mãe de outra criança beneficiada, destacou a importância do suporte recebido durante o processo.
“Fomos muito bem recepcionados, a equipe é maravilhosa e nos deu todo o suporte” , afirmou.
Tratamento ainda gera debates na comunidade científica
Apesar da esperança das famílias, o Ministério da Saúde alerta que as evidências sobre o Elevidys ainda são limitadas . A eficácia do medicamento segue sendo debatida por especialistas.
Enquanto isso, os dois pacientes tratados pelo SUS continuam sob acompanhamento médico , para avaliar os efeitos do tratamento a longo prazo.
